znanost 24.6.2022 15:41

Raziskovalci Kemijskega inštituta prispevali k razvoju personaliziranih metod zdravljenja

Ljubljana, 24. junija - Na Kemijskem inštitutu se lahko pohvalijo z izboljšavo orodja za modifikacijo genoma, t. i. sistema CRISPR/Cas, za katerega so leta 2020 podelili Nobelovo nagrado za kemijo. Izboljšano orodje pomeni razvojni preskok na področju personaliziranih metod zdravljenja, med drugim tudi zdravljenja rakavih obolenj in genetskih bolezni.

Ljubljana.
Laboratorij, raziskave.
Foto: Anže Malovrh/STA
Arhiv STA

Sistem CRISPR/Cas predstavlja revolucionarno orodje, ki omogoča tarčno spremembo genoma. To se lahko s pridom izkorišča v raziskavah, izboljšani produkciji hrane, biogoriv, v zadnjem času pa tudi v zdravljenju različnih bolezni z genetskim ozadjem. Kljub velikemu potencialu pa je sistem mogoče še izboljšati, so sporočili s Kemijskega inštituta.

Prav to je uspelo raziskovalcem na odseku za sintezno biologijo in imunologijo pod vodstvom Romana Jerale. Po njegovih besedah dosežek dopolnjuje tehnološko platformo za napredno in personalizirano zdravljenje, ki ga razvijajo na inštitutu in ga želijo nadgraditi v center za tehnologijo genske in celične terapije.

Dvokomponentni sistem CRISPR/Cas sicer sestavlja encim Cas9 in majhna RNK, ki usmerja molekulske škarje na točno določeno tarčno zaporedje DNK, ki ga želijo spremeniti. V svetu trenutno poteka že več kot 60 kliničnih raziskav zdravljenje številnih bolezni z uporabo tega sistema, je opozoril glavni raziskovalec Duško Lainšček.

"Za nas je bil izziv, da izboljšano terapevtsko delovanje pokažemo še na živalskem modelu kronične mieloične levkemije, kar nam je tudi lepo uspelo. V tem primeru lahko z izboljšavo sistema natančno ciljamo genski zapis, ki je značilen za rakave celice in povzročimo njihov propad," je dodal.

Kot so navedli na inštitutu, je izvirna ideja njihovih raziskovalcev v tem, "da so protein Cas9 preko obvitih vijačnic povezali z eksonukleazami, encimi, ki skrajšujejo verigo DNK od mesta cepitve, kar so poimenovali CCExo. Tvorba obvite vijačnice omogoči premik eksonukleaze k mestu DNA preloma, kar povzroči dodatno odstranitev nukleotidov z obeh koncev preloma".

Slednje prepreči, da bi celici lastni mehanizmi prelom DNK popravili brez spremembe, kar izboljša delež izbitja gena na točno določenem mestu. Rezultate raziskave so objavili v ugledni reviji Nature Communications. Poleg Lainščka in Jerale so se pod članek podpisali še Vida Forstnerič, Veronika Mikolič, Špela Malenšek, Peter Pečan, Mojca Benčina, Matjaž Sever in Helena Podgornik.